公司的“精准且可逆”的 RNA 编辑手段旨在处理大规模人群中的慢性疾病。

　　基因药物开发商 AIRNA 已获得 1.55 亿美元的 B 轮融资，用于推进其 RNA 编辑疗法的产品组合。

　　这笔资金将主要用于支持其领先候选药物的开发，该候选药物针对与肝脏和肺部疾病相关的基因突变，同时还会扩大其对心脏代谢疾病和其他慢性疾病的关注。

　　总部设在马萨诸塞州的剑桥市，在德国的图宾根设有研究业务，AIRNA 的编辑平台基于 ADAR 酶，这种酶有助于对 RNA 分子进行精准编辑。

　　与创建永久性基因组修饰的 DNA 编辑技术不同，该公司称，其方法能够达成既精准又可逆的治疗干预——这是管理与年龄相关和慢性疾病的关键特性，在这些疾病中，长期治疗的灵活性极为重要。

　　AIRNA 平台运用化学优化的向导 RNA 来引导 ADAR 至特定的 RNA 靶点，最大程度地减少意外编辑并最大程度地提升治疗潜力。

　　该公司的策略旨在矫正有害的基因突变或引入有益的变异，以提升人群的健康状况——从长寿的角度来看，这是个有趣的提议。

　　AIRNA 称，其正在借助自身的 RNA 编辑能力来应对心脏代谢疾病及其他慢性病症。

　　通过识别与健康状况改善相关的基因变异，比如那些能赋予心血管疾病抵抗力的基因变异，该公司打算通过有针对性的 RNA 编辑来重现这些效果。

　　AIRNA 临床项目最初的重点在于一种被称作 AATD 的疾病，此疾病由 SERPINA1 基因的突变所引发，致使一种被称为α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）的关键蛋白质缺失。

　　尽管通常被归为罕见病，可 AATD 实则是一种常见的遗传疾病，有着广泛的临床表现，涵盖了肺和肝脏方面的疾病。

　　AIRNA 的主要治疗手段旨在修复受最为普遍的 AATD 相关突变影响的 RNA 转录本，进而恢复正常的 M-AAT 生成。

　　“AIRNA 正在开发一种新型的基因药物，有可能为众多疾病提供功能性治愈方案，”AIRNA 首席执行官克里斯·埃尔弗鲁姆（Kris Elverum）说。“新投资者与现有投资者的这种合作关系让我们能够迅速为 AATD 患者提供 AIR-001，并推进一系列药物的研发工作，以充分挖掘 RNA 编辑的潜力。”

　　最近一轮由 Venrock 医疗保健资本合作伙伴和 Forbion Growth 牵头，还有众多其他投资者参与的融资，将助力 AIRNA 的主导项目进入 1/2 期临床试验，同时进一步拓展其治疗产品组合。

　　“AIRNA 在 RNA 编辑方面的创新方法具有独特的潜力，通过为许多病症引入健康的基因变异，能够让大量人群的健康状况得到改善，”Forbion 的 Dirk Kersten 说道。kaiyun官网中国 开云网址