近日，OpusGenetics,Inc.公布了其在研基因疗法药物OPGx-LCA5治疗LCA5相关遗传性视网膜疾病的1/2期开放标签试验中首位儿科患者的一个月临床数据。这项新数据建立在同一研究中先前的成人患者治疗积极结果的基础上。

　　LCA5相关遗传性视网膜疾病是一种由于LCA5基因突变导致早发性视力丧失（先天性黑蒙症）的罕见且严重的遗传性疾病。LCA5基因编码一种对光感受器功能至关重要的蛋白质——lebercilin。迄今为止，尚无针对LCA5相关视网膜病变的获批疗法。

　　OPGx-LCA5是一种基于腺相关病毒8(AAV8)的基因疗法，针对LCA5基因的双等位基因突变，通过利用AAV8载体将功能性LCA5基因精确递送至外层视网膜中的光感受器。

　　目前，该公司正在一项I/II期临床试验(NCT05616793)中评估OPGx-LCA5对因LCA5基因突变而患有遗传性视网膜变性的成人和儿科患者的安全性和初步疗效。疗效终点包括使用以下方法测量功能性视觉：

　　2024年12月，Opus公布了该试验中OPGx-LCA5治疗成人患者六个月的积极结果，显示所有3名患者的视力均有改善。

　　该试验中，首批儿科患者的给药始于2025年2月。根据公布的数据，第一位儿科受试者年龄为16岁（入组知情同意时），接受了单次视网膜下注射OPGx-LCA5，并在治疗后一个月观察到具有临床意义的视力改善，这与在成人患者中观察到的改善一致。除了积极的早期疗效信号外，迄今为止尚未任何与药物相关的不良事件。

　　Opus表示，这些数据是初步的，预计将在2025年第三季度公布所有3名儿科患者的疗效数据。该研究的最新一年数据将于2025年5月4日在视觉与眼科研究协会(ARVO)2025年会议上公布，该数据提供了初步证据，证明这些成年患者的主观和客观疗效体征均持续了一年。目前，该公司已与FDA进行会议明确了用于支持BLA提交的关键注册试验设计的后续步骤，并预计于2026年启动试验。

　　注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

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