kaiyun中国网页版登录“消失”四年后,贺建奎宣布进军遗传病基因治疗,基因编辑领域还有他的机会吗?
在资本的推动下,在科学家们的豪言壮语中,老百姓对基因编辑产生了许多美好的期待和幻想。然而,历史告诉我们,任何新技术刚出现时,都同时是天使和魔鬼。
2018年底至今,在贺建奎“消失”的这四年里,CRISPR基因编辑技术取得了一系列里程碑突破。
2019年7月,张锋创立的Editas Medicine正式启动全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验,用于治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10); 2019年9月,北京大学邓宏魁团队等在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,将CRISPR-Cas9基因编辑用于治疗患有白血病的艾滋病患者;
2019年11月,CRISPR Therapeutics发布了首个CRISPR基因编辑临床试验结果,显示了CRISPR-Cas9在治疗β-地中海贫血和镰状细胞病这两种罕见遗传病中的良好效果; 2020年2月,Carl June教授在Science期刊发表了多重CRISPR-Cas9基因编辑T细胞进行癌症治疗的临床试验结果;
2020年4月,四川大学华西医院卢铀教授发表了CRISPR-Cas9基因编辑T细胞治疗癌症的1期临床试验结果,这项临床试验完成于2016年,应该是世界首个CRISPR-Cas9基因编辑人体实验; 2020年10月,CRISPR基因编辑技术获得了诺贝尔化学奖;
2021年6月,Intellia Therapeutics在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,发布了首个体内CRISPR-Cas9基因编辑疗法临床试验结果,开启了基因编辑医学应用新时代;
2021年9月,FDA批准了首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验; 在这四年里,CRISPR基因编辑临床试验大量开展,并显示出了有希望的结果。中外基因编辑公司不断涌现,国内的博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物等公司也纷纷获批准开展CRISPR基因编辑疗法临床试验。 在这四年里,新型基因编辑工具不断被开发出来,基因编辑工具箱得到了极大扩展,基于碱基编辑技术的临床试验也已经开始。
在这四年里, 新冠疫情大大推动了mRNA技术的发展,mRNA技术和LNP递送技术,为CRISPR基因编辑带来了新的机会。 在这四年里,基于基因编辑技术的通用型CAR-T开展了临床试验,并展示了巨大潜力,有望大幅降低CAR-T细胞疗法的价格。 此时复出的贺建奎博士,还有机会吗? 这也让我们不禁想到另一位基因治疗先驱——William French Anderson(威廉·弗兰奇·安德森)。
然而,2007年他因涉嫌性侵被判处14年监禁,2018年,他因表现良好而被减刑3年提前释放。此时的他已经81岁高龄。 安德森入狱之时,全世界正在进行的基因治疗临床试验屈指可数,但当他出狱时,全世界正在进行的基因治疗临床试验已经超过了1000项。Spark公司的基因疗法已经通过FDA批准上市。他当年使用的逆转录病毒载体也早已被放弃,如今的基因治疗是腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒的天下。更不要说在他服刑期间,CRISPR基因编辑技术横空出世,彻底改变了遗传病治疗的格局。 出狱后的安德森立刻阅读了现在的基因治疗文献,恍如隔世,他不禁感叹道:已经很难追上了。
CRISPR基因编辑技术自2012年诞生至今也不过十年时间,而贺建奎已经错过了四年。 2012年,CRISPR基因编辑技术诞生, 就在这一年,贺建奎创立了一家名为瀚海基因的基因测序仪研发公司 。2017年,其开发的国产第三代单分子测序仪上市,瀚海基因的估值也超过了3亿美元,贺建奎作为创始人持有公司三分之一的股份,此时的他曾表示,这款测序仪呈现出可与Illumina产品媲美的性能表现。而如今,瀚海基因更改了名字,也跟贺建奎没了关系。