Mission Bio是一家致力于通过其独特平台突破批量测序和标准单细胞测序技术局限的公司。于当地时间2025年5月13—17日在新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上,该公司公布了Tapestri平台的相关数据。
会议期间,Mission Bio首席执行官Brian Kim接受了采访,对该公司动态以及他对细胞与基因治疗领域的见解进行了深入了解。采访中,Kim探讨了对当前行业趋势的观察,并阐述了公司在合作与伙伴关系方面的战略规划。
能否简单介绍一下Mission Bio今年在ASGCT上展示的重点内容?
我们本次带来两项重要发布。其一是与基因泰克(Genentech)合作的研究成果,其二是与Ayal Hendel博士共同推进的关键性研究——这些进展将为我们服务的群体带来非凡价值。
另一项重磅消息是我们与Integrated DNA Technologies(IDT)建立了合作伙伴关系。这一合作契机实际上源自2024年举办的ASGCT会议。通过将IDT全球领先的rhAmpSeq技术整合至我们的检测体系,我们将开发出具有超高灵敏度的分析方法,精准评估CRISPR疗法的靶向效力与脱靶效应,从而能提供更完善的安全性表征方案。
我们正身处一个充满不确定性的时期,但必须明确的一点是,这只是转型阵痛而非行业衰退。所有药物研发都会经历起伏。近期《》报道的CRISPR疗法成功治愈罕见遗传病患婴的案例阐明了,当现有技术已能创造这样的生命奇迹时,我们有理由相信这个领域必将拥有远大前景。
就Mission Bio而言,我们对该领域的投入坚定不移。目前公司已参与超17项生物制药客户的临床试验,并有3家商业及学术实验室将我们的产品作为实验室自建检测(LDT)方案投入使用。我们将持续优化检测技术与产品,助力客户研发突破。当前面临的阶段性挑战终将过去,而我们将始终与行业共同成长。
我们对基于CRISPR的疗法感到非常振奋。这类疗法正呈现加速发展态势,特别是在早期研发客户群体中需求激增——正如我们近日在《》看到的报道所印证的那样。我们认为这将成为未来重要的治疗模式,目前相关研究才刚刚起步。公司曾参与部分已上市的CRISPR疗法研发,对此领域有着深厚积累,并将持续深耕。
另一个值得注意的现象是AAV(腺相关病毒)及病毒载体疗法的强势回归,这多少有些出乎意料。今年早些时候,媒体可能过早地宣称AAV技术式微,但现实情况恰恰相反。这再次证明,要把握行业真实动向,必须亲身参与ASGCT等专业会议,直接聆听业界声音,而非轻信大众媒体的片面报道。
去年我们重点推进了开放合作战略,例如与迈阿密大学合作开展的临床效用数据收集项目,以及与IDT达成的合作。今年下半年还将陆续公布更多合作计划。我们始终敞开大门,欢迎更多合作伙伴与我们联系——Mission Bio已准备好开展全方位业务合作。