肾上腺脑白质失养症是一种罕见的遗传病，昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上，科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功，经过基因工程病毒为载体的基因治疗2年后，16名患者仍然存活。

　　这一研究是过去研究结果的进一步扩大，会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。

　　肾上腺脑白质失养症为一X性连隐性遗传性的神经退化疾病，因患者细胞内缺乏一种处理非常长链饱和性脂肪酸的蛋白酶，导致过氧化物体peroxisome非常长链饱和性脂肪酸(very long-chain fattyacids, VLCFA)的代谢异常，特别是C24、C26，导致细胞内VLCFA异常堆积。超长链脂肪酸主要沉积在大脑白质和肾上腺皮质，侵蚀脑神经系统的髓鞘内分泌细胞，进而妨碍神经传导和肾上腺功能。

　　可在不同年纪发病，表现也很分歧，以最典型的儿童大脑型而言，平均发病年龄为7岁，会先丧失行动自主能力，而后语言能力渐也丧失，在一年、二年之内进入植物人状态，通常在诊断后数年内死亡。

　　治疗这种疾病唯一被授权的方法是骨髓移植，骨髓移植的治疗该病的理论是，用来自骨髓的单核细胞进入大脑转变为小胶质细胞，这些细胞产生正常的非常长链饱和性脂肪酸的蛋白酶，帮助处理非常长链饱和性脂肪酸。但是骨髓移植也存在风险，包括免疫排斥，配型困难等问题。作为一种选择，2000年代后期，法国科学家用携带目标基因的病毒载体感染的骨细胞进行基因治疗的尝试。2009年，该研究小组在《科学》报道了这种方法的治疗效果。

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　　在蓝鸟生物技术公司支持下，哈佛大学波士顿儿童医院科学家David Williams等对这种治疗方法进行了更大规模的临床研究，首先从17名脑型肾上腺脑白质失养症男孩患者采集血液白细胞，这些孩子年龄在4-13岁不等，然后用HIV病毒携带目标基因对这些细胞进行处理，然后将这些细胞回输给患者。

　　Williams认为这些结果非常令人激动，没有患者发生基因错误插入导致细胞失控增殖发生白血病，这是过去基因治疗曾经遭遇的一个问题。其中一名患者发生膀胱炎，另一名发生心律不齐，治疗后都恢复。

　　但是这些患儿并不是完全康复，基因治疗没有逆转肾上腺脑白质失养症，这些骨髓来源的细胞转变为胶质细胞需要几个月时间。

　　但是他们已经可以上学进行正常生活。Williams说，其中一个关键是早期发现，早期进行治疗。

　　这一治疗方法要获得FDA批准必须等到所有患者治疗时间达到2年，欧洲已经批准了一种罕见病基因治疗方法，不久可能会批准第二种，但是FDA至今没有批准任何一项基因治疗方法。

　　药品本来是一种用来治病救人的特殊商品，在生产流通的各个环节都需要慎之又慎。因为一旦药品质量出现问题，不仅可能导致贻误病情，甚至会危及人的生命。不过，近日《经济参考报》的一则报道让公众绷紧了神经。报道称，包括太极集团、通药集团、哈药集团等5家知名药企的部分成品药中被检测出较高的硫磺含量，不仅危及患者健康，还会影响药效。

　　据介绍，上述药品成分中均含有浙贝这一中药材原料，它可能是造成药品含硫磺量较大的原因。另外报道还披露，目前在中药材市场上，有不少用硫磺熏蒸的浙贝在销售。那么，报道中提到的“浙贝”当中是否真的含有硫磺呢?

　　白某在去年底购买了一些知名药企的5种常见止咳化痰药品。经过西安国联质量检测技术股份有限公司检测发现，包括太极集团重庆中药二厂有限公司生产的橘红丸、哈药集团世一堂制药厂生产的金贝痰咳清颗粒等5种药品中均检出了一定的硫磺成分，含量从0.6%到0.1%不等。不过，对于这样的检测结果，涉事的东北某制药企业负责人并不认可。

　　“谁检测的?是国家官方的吗?第三方检测机构具有权威性吗?依照什么标准啊?如果没有标准说那些有什么用啊?”药企负责人说。

　　陈先生与白某一起从事中药材生意多年，并参与了这次的药品检验。据他介绍，为白某提供检测的西安国联质检公司确实不是我国官方医药检测机构，但选择这样一家检测机构实属无奈。

　　“(地方)这边很多的药监局都检测不了，一说就会让你找相关部门开文件，好多好多事儿。咱们一个普通老百姓，也弄不了那个。我们上北京去，他说让找在药检部门买标准品，拿着那个才能检测。我们去买，也买不出来。他说这个不针对个人，只针对单位，只有寄手续，才能拿出来。”陈先生表示。

　　记者曾尝试联系北京市药品检验所、中国食品药品检定研究院等官方检测机构对药品进行含硫量检测，但均未获成功，这也从侧面印证了陈先生的说法。

　　尽管的结果有待官方进一步确认，但陈先生认为，这份检测的数据有一定说服力。之所以有这样的信心，源于他对当地中药材市场的了解。

　　陈先生表示，国家倡导不让用硫磺熏，因为硫磺有害!所以干中药材都是加工无硫的。后来弄的都没发做了，因为这边都是有硫的。当地这边标语都写着，用硫磺熏可能会硫磺超标啊什么，大家都知道。同事拿着药品去西安那边检测，结果都是超标的。

　　陈先生说，上述药品成分中均含有浙贝这一中药材原料，这可能是造成药品含硫量较大的原因。安徽亳州的张先生从事中药材生意已经十多年，他透露，目前在中药材市场上，的确有不少用硫磺熏蒸的浙贝在销售，熏蒸的目的之一是为了美观、防虫、防霉。

　　张先生称，不薰，货难放、难加工，难晒，费工费时费料，还得费成本，稍微用点硫磺，它一薰，还好晾晒，这个差别。

　　据业内人士介绍，硫磺熏蒸本是一种传统的中药材加工炮制方法，但近些年，一些不法商贩对中药材过度、超量进行熏蒸来谋取暴利。在价格上，目前每公斤含硫浙贝的价格要比无硫浙贝便宜20元左右。除了成本因素以外，成品药硫磺含量国家标准的空白，也导致这一现象无法得到有力监管。

　　河南南阳市一家医院中药房工作人员告诉记者，每年冬季是浙贝的使用旺季，除了成本方面的考虑，成品药硫磺含量标准的空白，也让含硫中药材进入药厂成为可能。

　　药房工作人员表示，中成药没有要求，厂家就打擦边球，他们一进就几十吨，一公斤几十块钱，一吨下来省多少钱。估计三分之二都是熏蒸的，大量的使用，超标的使用，达到五六百毫克一公斤。

　　目前，我国对硫磺作为食品添加剂在食品和中药材及其饮片中的残留量均作了明确限制，但并没有对成品药的硫磺含量作出规定。在白某提供的检测中，上述药品硫磺含量检测的依据也是食品安全国家标准中硫磺含量的检测标准，检测机构参照了该标准规定的检测方法。

　　中国中药协会中药材市场专业委员会咸胜表示，中药材的过度熏蒸不仅对用药者健康构成威胁，还可能影响药效。在国家没有出台成品药的硫磺含量标准时，应该加强源头管控，加大对中药材生产、流通环节的整治力度。

　　咸胜表示，硫磺熏蒸主要是从初加工这一道开始，因为初加工这第一道要不把握好，后面就无从谈起了。本身现在中药材市场就是处于小、散、乱的状态，国家已经有相关的政策，但我们的监管、执行是不是跟上?再一个，行业协会一直在针对中药材质量制定行业标准，如果全国都能普遍使用绿色加工来代替传统的硫磺熏蒸，可能就能彻底转变中药材原材料含硫的问题。

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