在创新药研发的广阔天地里，细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）已从技术探索走向临床价值落地。

　　在血液肿瘤领域，CAR-T细胞疗法持续突破，针对复发难治性淋巴瘤、白血病的多款产品实现临床获益；在遗传性疾病治疗中，针对镰状细胞贫血、脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗药物，打破了传统疗法 “治标难治本” 的局限，为患者带来功能性治愈的可能；在实体瘤领域，靶向特定突变基因的CAR-NK疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）疗法也逐步进入临床阶段，推动CGT从血液瘤向更广阔的治疗场景延伸。

　　如今，这一领域已迅速攀升至创新药研发“顶流” 地位，全球范围内，众多科研机构与药企纷纷聚焦CGT赛道，不遗余力地投入资金、人才与技术资源，加速推进研究与开发进程。

　　国家药监局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度（2024 年）》显示，2024年全国新增登记的细胞与基因治疗类药物临床试验共计115项，较2023年的81项大幅增长42.0%，这一数据不仅体现出国内CGT领域研发热度的持续攀升，更印证了技术转化效率的显著提升。

　　伴随临床试验数量的 “井喷式” 增长，CGT相关市场规模也同步进入扩张期：据贝哲斯咨询统计，2024年全球细胞与基因治疗制造服务市场规模已达70.3亿美元，预计到2029年其规模将进一步增长至160.8亿美元。据中投产业研究院数据显示，至2024年，我国细胞与基因治疗市场规模已超80亿元。随着国内细胞与基因治疗临床试验的大量开展、产品陆续预期获批上市，预计2025年我国细胞和基因治疗市场规模有望达到186.31亿元，市场潜力与发展空间备受瞩目。

　　究竟是什么因素促使CGT在短时间内获得如此高的关注度，并展现出强劲的发展势头呢？

　　传统的小分子靶向药和生物药在疾病治疗进程中，逐渐显露出诸多局限性。众多复杂的遗传性疾病以及恶性肿瘤，其致病根源往往涉及基因层面的异常。小分子和生物药主要作用于蛋白质层面，对于那些因基因缺陷或异常表达引发的疾病，无法从根本上加以解决。

　　根据Nature Reviews Drug Discovery 披露，人类基因组中蛋白质编码基因仅占约1.5％，在与疾病相关的致病蛋白里，超过80%无法被当前常规药物所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。这意味着大量疾病难以通过传统药物得到有效治疗，临床需求远未得到满足。

　　CGT药物则独辟蹊径，直接作用于DNA，从源头上对疾病进行干预。以中枢神经系统基因药物领域为例，脊髓性肌萎缩症（SMA）作为一种神经退行性疾病，传统治疗手段往往收效甚微。而借助基因治疗，将正常基因精准递送至患者体内，有望对异常基因进行修复或替代，从而改善甚至治愈疾病。这种独特的作用机制，打破了蛋白质层面靶点难以成药的困境，为众多难治性疾病的治疗带来了新曙光。

　　在攻克SMA的过程中，科研人员不断探索优化基因递送载体，从最初病毒载体的应用到如今脂质纳米颗粒等新型载体的研发，极大地提升了基因治疗的安全性和有效性，使得基因治疗SMA逐渐从实验室走向临床应用，为患者带来切实的希望。

　　CGT在临床实践中展现出了令人惊叹的疗效。以肿瘤患者免疫治疗为例，CAR-T疗法作为其中的明星技术，通过对患者自身T细胞进行基因改造，使其能够精准识别并高效杀伤肿瘤细胞。

　　在治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症方面，CAR-T疗法成绩斐然，部分患者实现了长期缓解甚至治愈。美国生物技术创新组织机构（BIO）发布的2011-2020临床研发成功率数据显示，CAR-T疗法临床 I 期到获批上市的概率约17%，远高于小分子药物的7.5%。这一数据充分彰显了CGT在药物研发领域的强大实力。

　　除了CAR-T，TILS 细胞治疗也在肿瘤治疗领域崭露头角。TILS细胞是从肿瘤组织中分离出的浸润淋巴细胞，经过体外扩增后回输到患者体内，能够精准地识别并攻击肿瘤细胞。

　　与CAR-T相比，TILS细胞治疗具有肿瘤特异性高、可靶向多种肿瘤抗原等优势，为肿瘤治疗提供了更多的选择。在黑色素瘤的治疗中，TILS细胞疗法已经取得了令人瞩目的成果，部分患者在接受治疗后，肿瘤得到了显著控制，生存期得以延长。

　　这一疗法的成功，不仅为黑色素瘤患者带来了新的希望，也为其他实体瘤的治疗提供了宝贵的借鉴经验。科研人员正进一步探索TILS细胞疗法与其他治疗手段的联合应用，如与免疫检查点抑制剂联用，以期望进一步提升治疗效果。

　　近年来，基因编辑技术如CRISPR-Cas9的横空出世，犹如一场技术革命，极大地推动了CGT的发展进程。这一技术使得基因治疗的精确性和效率得到大幅提升，能够更加精准地对特定基因进行编辑、修复或替换。

　　在镰刀型贫血症的治疗研究中，科研人员利用CRISPR-Cas9技术，精准编辑患者造血干细胞中的致病基因，使其恢复正常红细胞生成功能，部分临床试验已取得显著成效，为患者带来治愈希望。

　　与此同时，基因载体技术、基因克隆技术也持续迭代进步，为基因治疗药物研发筑牢技术根基。其中腺相关病毒（AAV）凭借安全性高、免疫原性低、宿主范围广的核心优势，成为当前基因治疗的理想载体，全球基于AAV载体的基因治疗临床项目已超250项，覆盖遗传病、罕见病等多个治疗领域。

　　在细胞治疗领域，技术创新同样多点开花。一方面，通用型细胞疗法研发取得重要突破，通过标准化制备流程，有望解决传统个体化细胞疗法“制备周期长、成本高、失败风险高” 的行业痛点；另一方面，细分领域的临床转化成果不断涌现，例如专注于再生医学技术的瑞普晨创，以糖尿病创新疗法为切入点，深耕细胞疗法在多疾病领域的应用，2024年，其与合作机构在《Cell》发表的突破性临床成果显示，一位1型糖尿病患者接受CiPSC（诱导多能干细胞）来源胰岛细胞移植后，仅75天便脱离胰岛素治疗，且在一年随访期内持续维持良好血糖控制，实现临床功能性治愈。

　　这项成果不仅验证了CiPSC来源细胞疗法在代谢性疾病中的可行性，为全球细胞治疗糖尿病领域树立新标杆，也体现出细胞治疗技术从 “理论探索” 到 “临床获益” 的突破，更凸显出企业基于核心技术向多疾病领域拓展的潜力。

　　这些技术突破共同推动CGT领域形成显著的平台化优势：在基因靶点、疾病机制相对明确的前提下，依托成熟的基因编辑平台、细胞制备平台或载体研发平台，企业可快速衍生多条研发管线，大幅降低多适应症拓展的成本与周期，为行业规模化发展注入强劲动力。

　　从市场参与活力来看，CGT已成为医药产业中最受关注的赛道之一。据相关市场研究机构预测，未来几年全球CGT市场规模将保持高速增长，而中国市场的表现尤为亮眼。

　　中投产业研究院发布的《“十五五” 中国未来产业之细胞与基因治疗（CGT）行业趋势预测及投资机会研究》指出，截至2025年4月30日，我国共有细胞与基因治疗相关企业25965家；2016-2024年期间，相关企业注册数量持续快速增长，2024年单年注册数量就达6114家。

　　如此密集的企业入局节奏，不仅反映出技术突破带来的产业机遇，更直观体现了市场对CGT赛道的高度认可，行业整体活力持续释放。

　　资本层面的热度更是居高不下。尽管创新药行业整体面临阶段性调整，但CGT作为核心细分领域，始终是资本眼中的 “香饽饽”。

　　据不完全统计，2025年第一季度，中国创新药领域（含细胞与基因治疗）融资总额已超20亿元人民币，至少发生19起投融资事件，且融资轮次覆盖天使、Pre-A、A、Pre-B、B+、E 轮及战略投资。从早期项目孵化到成熟项目扩产，资本对CGT产业链的覆盖无死角，为技术成果转化和产品研发提供了充足资金 “燃料”。

　　更值得关注的是，2024年国内干细胞领域单赛道融资额就超200亿元，红杉资本、高瓴资本等头部机构更是重仓布局，头部资本的集中加注不仅为行业注入强心剂，更推动资源向优质项目聚集，进一步放大了市场热度。

　　与此同时，行业龙头也在主动加码，为市场热度“添薪”：华大基因斥资1.5亿元布局CRISPR基因编辑技术，贝瑞和康与Editas Medicine达成战略合作，金斯瑞生物科技投资数亿元建立基因编辑研发中心。

　　这些动作既体现了龙头企业对CGT技术价值的坚定信心，也通过资金与技术的整合，带动产业链上下游协同发展，让市场热度转化为实实在在的产业发展动能。

　　政策层面的积极引导，更让市场热度有了“长期续航” 的保障。2025年国家药监局发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则》，并非简单的规范约束，而是通过明确研发与生产标准，为企业扫清政策障碍，让更多优质项目能快速落地，这种“规范 + 支持” 的政策导向，既稳定了市场预期，也为CGT市场的持续高温提供了制度支撑。

　　细胞和基因治疗（CGT）凭借 “直击基因病因” 的独特机制、显著临床疗效、广阔市场前景及技术突破，已成为创新药研发 “顶流”。伴随核心技术迭代（如载体效率优化、制备成本可控化）与监管体系完善（如专项指导原则落地），CGT有望突破规模化应用瓶颈，重构难治性疾病的治疗范式，为全球患者开辟 “从症状缓解到疾病根治” 的新路径，为人类健康事业的进阶提供关键支撑。

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