当你听到‘基因治疗’这个词时，是否已经想象到未来医学的无限可能性？我们的身体不仅可以被药物治疗，还有机会通过基因本身找到病痛的根源。这项前沿科技给无数患者带来了希望，尤其是在治疗某些遗传病、肿瘤等方面。而在中国，国家药监局的最新发布，正是...
5月16日消息，美国宾夕法尼亚州医生使用基因编辑工具CRISPR治疗了一名患有罕见致命遗传病的新生儿。科学家称，这项技术未来或可惠及数百万患者。 研究人员在最新发表的论文中描述了这一病例，称这名来自宾夕法尼亚州克利夫顿海茨的婴儿 KJ・...
美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编辑疗法，目前效果良好。 美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基因疗法带来希望。 研究作者之...
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学院的研究团队成功利用基因编辑技术治愈了一名患有罕见遗传性疾病的婴儿KJ。 2.该疗法采用碱基编辑技术，通过脂质纳米颗粒将定制化的CRISPR基因组编辑输送至肝脏细胞中进行修复。 3.KJ在接受治疗后...
据新华社，当地时间5月16日，国际信用评级机构穆迪公司宣布，由于美国政府债务及利息支出增加，该机构决定将美国主权信用评级从Aaa下调至Aa1，同时将其评级展望从“负面”调整为“稳定”。 穆迪发开云网站布公告说，评级下调反映出过去十多年来...
开云网站5月16日消息，近期，美国宾夕法尼亚州医生使用基因编辑工具CRISPR治疗了一名患有罕见致命遗传病的新生儿。科学家称，这项技术未来或可惠及数百万患者。 一名患有罕见致命遗传病的新生儿在接受为其量身定制的实验性基因编辑疗法后，正在...
你是否曾对那些被称为“瓷娃娃”“木偶人”的人群感到无奈和心痛？距今的第18个国际罕见病日，全球约3亿罕见病患者再次成为热议话题。随着科技的进步，尤其在基因编辑和人工智能（AI）领域的突破，中国的罕见病诊疗近来迎来了转机。 罕见病，顾名思...
在一个阳光明媚的午后，孩子们在公园里欢快地嬉戏，而在某个角落，有一位小朋友却因为罕见的遗传病而无法参与这份简单的快乐。想象一下，这种无力感和绝望感对于孩子和他们的家庭来说是多么沉重。然而，最近来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学团队的...
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